یک کودک مصری گران‌ترین داروی جهان را دریافت می‌کند
گروهی از پزشکان مصری موفق شده‌اند با داروی "zolgensma" که گران‌ترین داروی جهان است، یک کودک مبتلا به آتروفی عضلانی نخاع را درمان کنند.
این امر تحت نظارت دکتر ناجیه علی فهمی، متخصص مغز و اعصاب و مدیر بخش عضلات و مغز و اعصاب در دانشگاه عین شمس، مصر انجام شد.
دکتر ناجیا توضیح داد: اداره نظارت بر دارو و غذای آمریکا مجوز استفاده از این داروی ژن درمانی را برای درمان معلولیت ارثی ناشی از آتروفی عضلانی نخاعی در سال ۲۰۱۹ صادر کرد؛ قیمت هر دوز این دارو دو میلیون و ۱۰۰ هزار دلار است.
بدون کمک بیمه‌ها، هیچ خانواده‌ای امکان استفاده از این درمان بالای دو میلیون دلاری را نخواهد داشت. سازمان غذا و دارو در آمریکا (FDA) مجوز استفاده از داروی Zolgensma را که توسط شرکت داروسازی سوییسی «نوارتیس» برای درمان کودکان مبتلا به بیماری ارثی آتروفی عضلانی نخاعی ساخته شده است، صادر کرد.
شرکت سازنده داروی Zolgensma می‌گوید این دارو یک رونوشت سالم را جایگزین ژن معیوب ناقل بیماری می‌کند و با تزریق یک واحد از آن، روند بیماری متوقف می‌شود. البته این دارو نمی‌تواند آسیب‌های موجود نزد فرد مبتلا را به نقطه صفر برساند. بر همین اساس تاکید شده که تشخیص فوری و به موقع SMA اهمیت حیاتی دارد.
